Un investigador de la UPV/EHU ayuda a diseñar una 'trampa molecular' contra la ELA

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas del cerebro y la médula espinal provocando la pérdida del control muscular y finalmente la muerte. Se hizo conocida en el mundo entero por el físico Stephen Hawking, que la padeció durante buena parte de su vida. Ivan Sasselli, un investigador del Centro de Física de Materiales del Centro Superior de Investigaciones Científicas y la Universidad del País Vasco, ha participado en una investigación internacional que ha desarrollado una 'trampa molecular' que ayudaría en el tratamiento de una patología que no tiene cura.

Una de las causas genéticas más frecuentes de la ELA es la mutación en el gen C9orf72. Se encuentra en aproximadamente el 33% de los afectados por la ELA familiar -cuando el paciente tiene al menos dos parientes de primer o segundo grado con la enfermedad- y el 5% de las afectadas por la ELA esporádica -la que no tiene antecedentes familiares- en España. En estos pacientes se generan unas moléculas llamadas dipéptidos cuya acción afecta a las neuronas motoras, las que controlan el caminar, el habla o la respiración. La treta diseñada consiste en evitar que uno de estos dipéptidos -el polyGR- provoque sus efectos tóxicos en el organismo. Estos -los efectos tóxicos- ocurren al afectar a los ribosomas -pequeñas estructuras que se encargan de sintetizar las proteínas de nuestro organismo- y provocar la muerte de las citadas neuronas motoras. Los experimentos realizados en las moscas del vinagre han demostrado que reduce la muerte neuronal.

Los autores del estudio, que ha sido publicado en la revista 'Science Advances', destacan que aunque queda mucha investigación por validar, estos prometedores resultados refuerzan la idea de que esta estrategia podría «servir también para proteger a las neuronas de los efectos perjudiciales de proteínas anómalas que se generan en otras enfermedades neurodegenerativas».

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