Un bebé de 3 meses es el primer vasco que recibe el medicamento más caro del mundo

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En el País Vasco la primera persona en recibir este tratamiento fue una bebé de tres meses que, a día de hoy, tiene cinco. Fuentes del Ministerio de Sanidad confirmaron a EL CORREO que la paciente vasca es uno de los ocho pequeños a los que se les ha administrado en España desde que a finales del pasado año se incluyó entre los fármacos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). Todos estos niños tenían menos de 9 meses cuando lo recibieron.

Uno de los aspectos que más llama la atención de Zolgensma es su elevado precio. En Estados Unidos ronda los dos millones de euros. En el caso de España, el Ministerio de Sanidad ha llegado a un acuerdo con la farmacéutica Novartis «de pago por resultado», explicó a este diario la ministra Carolina Darias. Esto es que se realiza un abono inicial a la compañía y el resto va en función de unos objetivos y el nivel de recuperación del paciente. En este contrato se prevé también la administración de este medicamento a varios bebés al año.

Todo ello ha permitido reducir parcialmente su coste, que aún es muy elevado. Aunque el importe exacto es confidencial, Iñaki Betolaza, director de Farmacia del País Vasco, indica que «supera el millón de euros». Esto lo convierte en el fármaco más caro de cuantos se administran en España y hasta hace unos meses en todo el mundo. Existe otro preparado aprobado por la EMA, de nombre Libmeldy, cuya farmacéutica anunció su venta a partir de 2,5 millones de euros. En España está autorizado, pero no comercializado. Sí lo han añadido a su cartera farmacológica Reino Unido, Italia y Alemania.

Aunque sobre este último tratamiento existe cierto debate respecto a si las cifras que trascendieron son reales. El último informe sobre los altos precios de los medicamentos en España, elaborado entre otras organizaciones por la OCU, Médicos del Mundo y la Sociedad Española de Salud Pública, afirma en base a diferentes informes que «su precio de adquisición debería ser menor de 263.404 de euros por unidad», dada su similitud con «otras terapias ya incorporadas a la cartera básica de servicios», como las CAR-T, empleadas para algunos tipos de leucemias y linfomas.

Zolgensma es un medicamento de una única dosis. Se inyecta por vía intravenosa y su administración dura una hora. Su finalidad es sanar a los niños con AME tipo 1, la enfermedad genética que más muertes infantiles causa. Por el momento los ocho bebés que lo han recibido en España se encuentran en una fase muy inicial del tratamiento, por lo que existe «incertidumbre» sobre cuáles serán los resultados finales. Según indica Iñaki Betolaza, los estudios presentados por Novartis, recogen que de 22 bebés de 14 meses que recibieron el tratamiento, al de año y medio veinte, además de sobrevivir, no necesitaban respirador, y 14 eran capaces de sentarse sin ayuda.

El origen de esta enfermedad nerviosa está en el fallo de un gen denominado SMN1 que provoca la pérdida de la función muscular. Afecta al movimiento y llega incluso a impedir tragar y respirar. Existen cuatro niveles de esta patología, en función de la edad y la gravedad con la que debute. En total, se estima que en España hay hasta mil personas con atrofia muscular espinal en sus cuatro variantes que van perdiendo la capacidad de movimiento y hasta de sentarse solos. Del tipo más grave nacen entre 20 y 30 al año.

En España el protocolo terapéutico fijado por el Ministerio de Sanidad establece que solo se administra Zolgensma a bebés de hasta 9 meses. Betolaza indica que en este momento «no tenemos constancia» de que haya ningún niño de esta edad en Euskadi con AME tipo 1. Pero que si naciese uno «tendría acceso al tratamiento». Por ello es importante realizar una detección precoz. Más que con otras enfermedades.

Los neonatólogos ponen especial atención en detectar indicios de esta enfermedad grave con exploraciones del movimiento de los recién nacidos y comprobando otros indicadores, como la saturación de oxígeno, para ver si es necesario realizar un diagnóstico genético que confirme las sospechas. En caso de sufrir esta enfermedad en su versión más grave, a día de hoy el fármaco de Novartis es la única terapia que puede salvarle la vida.

8bebés de menos de 9 meses han recibido este medicamento contra la atrofia muscular espinal en España desde que a finales de 2021 se incorporó Zolgensma a los fármacos financiados por Sanidad.