EE UU ensaya en pacientes un medicamento diseñado en Euskadi contra una patología rara

El ensayo autorizado por la FDA, la agencia estadounidense que evalúa terapias y alimentos, ha suscitado tal interés que los Gobiernos central y vasco han metido tres millones de euros en el accionariado de la empresa Atlas Molecular Pharma, la 'spin-off' creada para su desarrollo por CIC Biogune. Ese dinero se ha invertido no directamente por las instituciones públicas, sino a través del Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI), dependiente del Ministerio de Ciencia e Innovación, y de EZTEN, un fondo de capital de riesgo de la Agencia Vasca de Desarrollo Empresarial (SPRI).

«Si, como pensamos, se reproduce en personas el mismo efecto que hemos visto en ratones, la vida de los afectados va a cambiar de manera notable», explicó a EL CORREO el doctor en química orgánica Óscar Millet, líder de Atlas y padre del nuevo fármaco junto con el biólogo Joaquín Castilla. «No sólo van a poder salir a la calle mucho más tiempo, algo que para algunos pacientes es ahora impensable, sino que mejorarán tanto sus lesiones cutáneas como el estado de su hígado».

La porfiria eritropoyética congénita se manifiesta con lesiones dolorosas que acaban provocando la pérdida de órganos y rasgos faciales. La dolencia se produce por una deficiencia congénita de una enzima que daña la síntesis de la sangre y, en concreto, la producción de glóbulos rojos. Como consecuencia, los pacientes sufren, además, fotosensibilidad, se les forman constantes ampollas y quedan expuestos a un mayor riesgo de úlceras, infecciones y daño en el hígado y en el bazo.

El medicamento diseñado en Euskadi se llama 'ciclopirox' y supone una adaptación para este dolencia de un principio activo que se utilizaba con anterioridad para combatir otras enfermedades. El equipo de Millet tuvo la audacia de probarlo para esta porfiria y de diseñar una nueva formulación que evitara los graves problemas de tolerancia que el compuesto original generaba en el estómago. Su nueva presentación tiene el aspecto de una pomada, que puede ser utilizada como champú.

El ensayo se desarrolla en Estados Unidos y no en España por varias razones, entre las que destaca por encima de todas una, según explicó el químico vasco. La porfiria eritropoyética congénita es una patología tan extraña que afecta, en teoría, a sólo una persona entre un millón. En la práctica, en España sólo hay quince pacientes, y la realización del trabajo requería un mínimo de veinte.

La realización del ensayo en Europa hubiera obligado a implicar al menos a un segundo país y una mayor burocracia. El proceso hubiera requerido el visto bueno de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), además del de las dos agencias nacionales involucradas.

EE UU tenía otros dos argumentos a su favor, además de una mayor población. El gigante americano cuenta, por un lado, con médicos de largo recorrido especializados en el abordaje de la enfermedad. La FDA, además, ha facilitado enormemente los trabajos de investigación y desarrollo del fármaco vasco al reconocerlo como medicamento huérfano. Esta consideración la reciben los fármacos que, por razones económicas, no interesan a la industria farmacéutica, pero que se considera que responderán a necesidades muy importantes de salud pública.

La primera fase del desarrollo de 'ciclopirox' se realizará a lo largo de este año y la segunda, el próximo. Una vez superadas ambas, si todo ocurre como se espera, al tratarse de una enfermedad «extremadamente debilitante», la FDA autorizaría el uso y comercialización del medicamento mientras se desarrolla la última etapa del proceso.